干细胞治疗脑瘫 十例患儿获有效治疗

2018年3月22日至24日,《自然》杂志携手广州市妇女儿童医疗中心、广东省医院协会,在广州举行2018自然学术会议——妇女儿童国际学术研讨会。新快报记者从这次研讨会了解到,干细胞疗法有可能应用于脑瘫患儿的治疗,目前有10例脑瘫患儿接受干细胞治疗后显示有效。

市儿科研究所专攻儿科疑难罕见病

“作为一名医生,最痛苦的是病人找到你,你却治不了,而在儿科领域,有很多疾病是没法治疗的。” 广州市儿科研究所执行所长唐亚平说,2015年6月,广州市妇儿中心成立了广州市儿研所,对儿科的疑难罕见病进行研究,并从国外引进学术带头人。

新快报记者了解到,通过基因筛查、模式动物制作、机制研究、干细胞应用研究、基因治疗研究到临床应用研究等手段,该所重点攻关脑瘫、白血病等儿童难治性疾病以及成骨不全、粘多糖贮积症等罕见病,为它们的诊断和治疗提供新思路、新策略、新方法。目前,有10例脑瘫患儿接受干细胞治疗后显示有效,受损神经细胞得到保护和修复,肢体功能障碍从5级改善到了4级甚至3级。

计划跟踪观察3万名孕妇2万多婴儿

此外,广州市妇女儿童医疗中心开展大型人群亲子前瞻性队列研究近7年来,建成了正常人群亲子生物样品库。目前,广州市出生队列研究招募入组3万多名孕妇、2万多例新生儿,在库标本去年底超过160万人份。这是此次研讨会传出的另一条引人关注的消息。

新快报记者了解到,大型普通人群亲子前瞻性队列研究的目标是对广州市分娩的5万名孕妇及其所生儿童进行长期随访,随访时间将一直跟踪到孩子18岁,直至孩子高考后。广州巿妇儿医疗中心出生队列研究室主任邱琇介绍:“目前已经有3.3万名母亲和2.8万例新生儿加入该队列,最大的孩子已经6岁。”

邱琇介绍,该队列研究计划对5万名孕妇及所生孩童进行从孕前直至成年的长期随访,收集记录孕妇及孩子的生理体征、生活环境、文化习俗等数据,分析对孩子发育的影响因素及其作用机理,为妇儿身心健康发展提供决策依据。自2011年启动至今,团队研究分析了孕期血糖、气温、吸烟、居所等因素与孩子心智发育的关系,还为自闭症、哮喘、先天性心脏病等不良妊娠结局和儿童期疾病的病因假设提供验证数据。